台美合作 找到抑制渐冻人发病关键
2016-09-12 18:57:07 | 来源:雅墨 | 投稿:伊文 | 编辑:dations

原标题:台美合作 找到抑制渐冻人发病关键

渐冻人症的治疗将有突破性的进展,国立阳明大学今天(12日)发表一项与美国科学团队共同研究的成果,显示蛋白质Spt4能影响渐冻人症致病基因的表达,因此,未来将可借由研发相关药物,抑制人体Spt4的活性,进而延缓遗传性患者的发病时间,这项研究成果已刊登在“科学”(Science)期刊。

根据统计,全球每十万人会有5人罹患俗称渐冻人症的“肌萎缩性脊髓侧索硬化症”(Amyotrophic△Lateral△Sclerosis, ALS),其中约有1成的患者属家族遗传型。阳明大学表示,在台湾约有1,000多名“渐冻人”,且每年新增4、500人发病。

阳明大学生化暨分子生物研究所所长郑子豪指出,家族遗传型的渐冻人症成因,主要是某些特定基因变异,造成运动神经元细胞的凋亡。研究团队这次发现,人体內的蛋白质Spt4能调控致病基因的表达,只要借由抑制Spt4,就能减缓神经细胞的死亡。郑子豪:‘(原音)一旦抑制之后,基本上来讲,它就可以让致病基因的表达能力会下降,我们希望透过这样的方式来治疗疾病。’

他表示,这项研究运用在患病老鼠的身上获得明显成效,可延长老鼠1到2周的寿命,因此,未来在相关药物研发成功后,就有机会进入人体试验。郑子豪:‘(原音)其实我们会先做一个基因检测,我们先确定他是真的因为这个基因发生了变异所产生的结果,如果确诊了之后,我们再来运用这个药物会比较有效果。’

郑子豪提到,相关药物未来将用于疾病预防,但是否能用在发病患者身上,还需经过人体试验才会知道,至于人体试验预计何时展开,郑子豪说,目前还无法订出明确时程。

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